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新华社

美国媒体24日报道，美国食品和药物管理局已批准一款血友病药物，一剂350万美元。

据美国商业内幕网报道，食品和药物管理局22日宣布批准这种名为Hemgenix的基因疗法药物，用于治疗B型血友病。B型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子IX，造成凝血功能障碍。

2021年8月23日在美国马里兰州拍摄的美国食品和药物管理局大楼。新华社发（沈霆摄）

美国食品和药物管理局提供的数据显示，平均每4万人中有1人患B型血友病，患者多为男性。所有血友病病例中，大约15%属于B型血友病。

这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中，Hemgenix使流血事件在一年间比预期减少54%；使94%的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。

报道说，Hemgenix价格不菲，一剂药的价格为350万美元，是全球最贵药物。这一价格超过美国蓝鸟生物公司研发的地中海贫血基因疗法药物Zynteglo，今年早些时候该药定价280万美元。

生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者，他认为Hemgenix能够成功，因为现有B型血友病治疗药物均价格昂贵，该病患者“一直生活在对出血的恐惧中”。

关键词： 美国食品和药物管理局 凝血因子 临床试验